ก่อตั้งขึ้นเพื่อดำเนินการวิจัยและพัฒนาเชิงระบบ ให้เกิดการสร้างความรู้และแปลงความรู้ต่างๆมาประยุกต์ใช้ในด้านต่างๆของระบบยาและระบบสุขภาพ ด้วยความมุ่งหมายที่จะส่งเสริมการตัดสินใจนโยบายยาและการใช้ยาอย่างเหมาะสม (rational policy-making and rational use of drugs) และเป็นส่วนหนึ่งในการพัฒนาสังคมไทยให้เป็นสังคมแห่งความรู้ (knowledge society)